REVEAL CIDP : quand le SNDS nous raconte la PIDC

Par Armelle Magot

Les données issues du SNDS confirment le poids épidémiologique et organisationnel de la PIDC en France. Selon les critères retenus (codes CIM-10, EMG, délivrances thérapeutiques), la prévalence est estimée à 7,2 pour 100 000 habitants, avec une incidence annuelle comprise entre 1,1 et 1,4/100 000, en accord avec les données internationales. Les patients sont majoritairement des hommes (66 %), d’âge moyen 61 ans, avec une charge de comorbidités non négligeable (score de Charlson moyen à 2,6).

Les IgIV demeurent le traitement de première intention dans plus de 80 % des cas en France, avec une efficacité estimée à 60 % après deux ou trois cures. Les schémas d’entretien restent hétérogènes (1 à 2 g/kg toutes les 3 à 8 semaines). Les corticoïdes constituent l’alternative principale, avec des protocoles variables (prednisone ou dexaméthasone pulsée). Les échanges plasmatiques sont réservés aux formes sévères ou d’induction. Les données de vie réelle montrent une dépendance prolongée aux IgIV chez une proportion importante de patients, soulignant le besoin de stratégies d’épargne thérapeutique et de traitements ciblés.

 

ATTRv : rétrospectives 2025, perspectives 2026

Par Armelle Magot

Le registre français ATTRv confirme un pic de symptomatologie entre 60 et 80 ans, avec un âge médian de début des symptômes à 54 ans et un délai diagnostique encore long. La mutation Val30Met reste majoritaire. Les recommandations PNDS 2022 privilégient les silencers dès le stade 2, tandis que les stabilisateurs peuvent être discutés aux stades précoces. Les neurofilaments sériques (NfL) émergent comme biomarqueur clé, corrélé à la sévérité neuropathique (NIS, PND) et potentiellement prédictif de la conversion clinique chez les porteurs asymptomatiques. Les données actuelles plaident pour un suivi annuel multimodal (clinique, ENMG, petites fibres, dysautonomie, imagerie amyloïde) dès le dépistage génétique.

Les études confirment un effet stabilisateur durable du patisiran et du vutrisiran sur la neuropathie et la qualité de vie, tandis que le tafamidis montre une efficacité plus hétérogène, à réserver plutôt aux formes sensitives pures. Les comparaisons indirectes suggèrent un avantage des ARNi sur les stabilisateurs dans les formes mixtes ou évolutives. La présence de dysautonomie oriente préférentiellement aussi vers les ARNi. L’éplontersen apparaît comme une alternative pharmacodynamique en cas d’échappement.

 

Nouveautés thérapeutiques dans l’amylose : des preuves à la pratique à travers le monde

Par Loïc Sellier-Montaigne

Dans cette session, les orateurs, faisant un tour d’horizon de la prise en charge de l’amylose, ont présenté les différences entre États-Unis, Allemagne et France.

• Il faut tout d’abord souligner la différence épidémiologique concernant les variants observés. Le variant Val30Met, majoritaire en France, n’est retrouvé que dans 15 % des cas aux États-Unis, derrière le variant Thyr60Ala (25 %).

• Si en France, tafamidis et vutrisiran sont probablement les plus prescrits jusqu’ici, aux États-Unis, le tafamidis n’est pas validé pour la prise en charge des neuropathies (cardiopathie uniquement), alors que l’éplontersen peut être utilisé en 1^re intention. L’efficacité de ce traitement est bien démontrée par les résultats de l’étude NeuroTTRansform (éplontersen comparé au groupe placebo de l’étude NeuroTTR). Les patients choisissent souvent ce traitement en raison de son mode d’administration (auto-injection sous-cutanée mensuelle). En Allemagne, tafamidis, diflunisal, patisiran, vutrisiran, inotersen et éplontersen peuvent être utilisés en 1^re intention pour le traitement des neuropathies. Pour les cardiopathies, seul tafamidis, acoramidis et vutrisiran peuvent être prescrits.