Actualité commentée dans la SEP : comparaison entre la greffe de cellules souches hématopoïétiques et les traitements de fond habituels sur le risque de progression du handicap

Burt RK, Balabanov R, Burman J et al. Effect of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation vs Continued Disease-Modifying Therapy on Disease Progression in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis. JAMA 2019  ; 321  : 165-74.

Depuis près de 10 ans, les données concernant l’efficacité de la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) chez les patients SEP sont recensées. Mais, pour la première fois, les résultats et analyses d’une étude prospective [1] sur le sujet ont été publiés dans le JAMA le 15 janvier 2019.

Méthode

Cent-dix patients atteints de SEP en forme récurrente ayant présenté plus de deux poussées dans l’année avec un score EDSS entre 2 et 6 ont été randomisés entre 2005 et 2016 pour recevoir une HSCT ou switcher pour un traitement de fond classique. Les patients sous traitement de fond classique ont pu bénéficier d’une HSCT en cas d’échec et devenir alors leurs propres témoins. Les traitements par ocrélizumab (non disponible) et alemtuzumab (risque de lymphopénie prolongée et de pathologies auto-immunes secondaires) ont été exclus. L’objectif principal de l’étude était d’allonger le temps avant la progression du handicap.

Résultats

Seuls 3 patients sur 52 du groupe HSCT ont progressé, contre 34 patients sur 52 dans le groupe traitement de fond classique, ne permettant pas de calculer un délai avant progression. Dans le groupe HSCT, le score EDSS moyen s’est amélioré, passant de 3,38 à 2,36 à 1 an alors qu’il s’est dégradé dans le groupe sous traitement de fond classique avec une différence significative, passant de 3,31 à 3,98.
15,4 % des patients du groupe HSCT ont présenté une poussée à 5 ans alors qu’ils étaient 85,2% dans l’autre groupe avec un délai médian d’apparition de la première poussée de 6 mois [6-36]. Ainsi, le NEDA3 est de 78,5 % à 5 ans dans le groupe HSCT et seulement de 2,97 % dans l’autre groupe (p < 0,001).
Trente-et-un patients du groupe traitement de fond classique ont finalement rechuté et bénéficié d’une HSCT.

Commentaire

Il s’agit du premier essai randomisé comparant l’efficacité de l’HSCT aux traitements classiques. Les résultats sur le risque de progression du handicap dépassent ceux des traitements actuellement disponibles. Il faut néanmoins prendre en compte le faible nombre de patients (bien qu’ils suffisent à obtenir des résultats significatifs) et le fait que les patients du groupe sous traitement classique aient pu bénéficier d’une HSCT en cas d’échec. Ainsi, les données de suivi à long terme de ce groupe ont été amputées. Enfin, il faut retenir que les patients ayant bénéficié d’un traitement par ocrélizumab ou alemtuzumab n’ont pas été inclus. Or, il s’agit de deux des traitements les plus efficaces actuellement disponibles pour la SEP.

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