AAN 2016 – Pathologie neuromusculaire : les points à retenir

Un peu comme chaque année, la pathologie “périphérique” n’a pas été tellement à l’honneur à l’Académie américaine de neurologie. Vancouver ne fait pas exception. Il m’a fallu tamiser des tonnes de sable neurologique pour extraire les quelques pépites humblement étalées ci-dessous !

Maladies du motoneurone et sclérose latérale amyotrophique

Un traitement pour la sclérose latérale amyotrophique (SLa)

L’édaravone est un agent antioxydant utilisé dans les suites d’accidents vasculaires cérébraux ischémiques au Japon depuis 2001. Un essai de phase III randomisé en double aveugle a montré en 2014 un bénéfice de l’édaravone chez une centaine de patients versus placebo [1]. Le même groupe a poursuivi l’aventure [2-5]. 69 patients ont reçu 60 mg IV d’édaravone toutes les 4 semaines pendant 24 semaines (six cures). 68 patients ont reçu le placebo. Au bout de 24 semaines, tous les patients ont reçu le produit actif pendant 24 autres semaines. Le critère primaire était la variation de l’ALSFRS-R et les critères secondaires la mort, la capacité vitale forcée, l’échelle de Norris, l’ALSAQ-40 et un grip test. À 24 semaines, la chute de l’ALSFRS-R était de 7,5 ± 0,66 points dans le groupe placebo versus 5,01 ± 0,64 dans le groupe actif (p = 0,0013). À 48 semaines, la différence se maintenait. Cet essai a concerné des patients SLA dont la maladie évoluait depuis 2 ans au maximum avec des déficits faibles à modérés (grade 1-2 sur 5). Un groupe plus petit de 25 patients plus évolués a été aussi étudié. 13 patients ont reçu l’édaravone. Le bénéfice n’était pas significatif. Dans toutes ces études, les effets indésirables n’étaient pas significativement différents ou plus nombreux sous traitement actif.

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