Méthodologie des essais cliniques – Partie 2

Série d’articles initialement publiés dans la gazette de l’AFAR et mise à jour en mai 2016

AFAR : Association française des affaires réglementaires – www.afar.asso.fr

Analyses multiples

Lors de la lecture d’un article, on recherche activement, avec anxiété et espoir, la valeur du p dans la section des résultats. Cette valeur résume en grande partie l’intérêt de la publication. Que cette valeur soit supérieure au seuil fatidique de 0,05, et c’est la déception qui l’emporte. Il est utile de rappeler à quoi correspond cette valeur p : c’est la probabilité d’observer une différence au moins aussi grande que celle obtenue dans notre essai alors que les traitements comparés sont identiques. Le seuil accepté par la communauté scientifique est de 5 %. Cela signifie que si p < 0,05, on aura moins d’une chance sur 20 d’observer une telle différence si on répétait plusieurs fois le même essai avec deux traitements de même efficacité. Comme cette probabilité est suffisamment faible, mais non négligeable cependant, on accepte de conclure que les traitements sont différents, mais avec un risque de 5 % de se tromper (risque α).

Supposons que nous effectuions plusieurs analyses en concluant pour chacune d’entre elles au risque 5 %. Dans ce cas-là, le risque de trouver au moins un résultat positif à tort augmente avec le nombre d’analyses. S’il y a dix analyses, le risque passe à 40 % (Tab. 1). On aurait alors quatre chances sur dix de mettre en évidence un résultat positif à tort. Et c’est bien sûr ce résultat qui serait mis en avant par l’auteur de l’article en proclamant que le médicament est efficace alors qu’aucune preuve qu’il l’est réellement n’est mise en évidence.
Le problème des analyses multiples survient principalement dans quatre situations :
• L’analyse intermédiaire.
• L’analyse en sous-groupes.
• L’analyse de plusieurs critères d’évaluation.
• L’analyse de plus de deux groupes de traitement.
Les critères composites, c’est-à-dire un critère comprenant plusieurs composantes, sont aussi concernés par le problème de la multiplicité, comme nous le verrons ci-dessous.

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