Parmi la multitude des nouveautés thérapeutiques, comment choisir les plus intéressantes ? C’est une tâche assez difficile ! J’ai sélectionné les résumés inédits qualifiés pour les présentations des sciences émergentes, notamment quelques essais cliniques, car le contenu me semble significatif et innovant, avec des informations d’actualité qui pourront nous servir, j’espère, dans un futur proche (Tab. 1).
Retrouvez la partie 1, sur migraine, AVC, myasthénie, SLA ici
Épilepsie
La course des médicaments antiépileptiques contre les épilepsies pharmacorésistantes continue
Encore une future possible proposition thérapeutique pour les épilepsies pharmacorésistantes, cette fois-ci pour les encéphalopathies développementales et épileptiques (DEE, Developmental and Epileptic Encephalopathy), qui constituent le groupe d’épilepsies les plus graves, caractérisé par des crises résistantes aux médicaments, des anomalies épileptiformes et un ralentissement ou une régression du développement. Les essais concernant les DEE se sont concentrés sur les patients présentant des syndromes épileptiques spécifiques tels que le syndrome de Dravet (DS), la sclérose tubéreuse de Bourneville et le syndrome de Lennox-Gastaut (LGS), ce dernier présentant une hétérogénéité étiologique.
Le bexicaserin (LP352), un super-agoniste oral des récepteurs 5-hydroxytryptamine 2C (5-HT2C) à action centrale, sans effet observé sur les sous-types de récepteurs 5-HT2B et 5-HT2A, est en cours de développement pour le traitement potentiel des convulsions associées aux DEE. L’essai clinique PACIFIC de phase Ib/IIa a été mené sur 34 sites, incluant 52 patients atteints de DEE de 12 à 65 ans. On remarque, parmi les critères d’exclusion clés, l’utilisation de fenfluramine. Mais pour le bexicaserin, par opposition à la fenfluramine, aucune surveillance échocardiographique n’a été nécessaire. Le bexicaserin a présenté un profil d’innocuité et de tolérance favorable dans cette étude [1]. Les données du programme d’extension en ouvert (OLE) de PACIFIC sont attendues au second semestre 2024.
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