L'expertise scientifique

Aducanumab et FDA : coup de foudre à Silver Spring

Nous y sommes, moment historique : après 20 ans de vaches maigres, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé de manière conditionnelle lundi 7 juin 2021 l’aducanumab (dont le nom commercial américain est désormais Aduhelm), une immunothérapie anti-amyloïde dans l’indication “maladie d’Alzheimer”. Il s’agit donc du premier traitement dit disease modifier à obtenir une approbation des autorités de régulation du médicament.
Alors, faut-il s’en réjouir et accueillir de façon enthousiaste et consensuelle l’arrivée tant attendue de ces traitements, dans ce désert thérapeutique qu’est la maladie d’Alzheimer ?
Il faudrait être assez cynique pour ne pas se laisser porter par le message d’espoir véhiculé par cette nouvelle. Malheureusement, cette approbation ne survient pas dans un climat scientifique serein. En novembre dernier, la commission des experts indépendants de la FDA après 7 heures de réunion publique et un débat de très haute qualité a rendu un avis négatif quasi-unanime. À la question : « À la lumière de la compréhension fournie par les analyses exploratoires des études 301 [ENGAGE] et 302 [EMERGE], ainsi que des résultats de l’étude 103 [PRIME] et de la preuve d’un effet pharmacodynamique sur la physiopathologie de la maladie d’Alzheimer, est-il raisonnable de considérer l’étude 302 [EMERGE] comme une preuve primaire de l’efficacité de l’aducanumab pour le traitement de la maladie d’Alzheimer ? », dix des onze experts ont répondu non et un a répondu incertain. De fait, nombre d’experts du domaine, non membres de cette commission, ont également émis un avis négatif [1, 2], même si quelques autres voix se sont aussi élevées pour [3]. Le AlzForum, qui anime les discussions scientifiques sur le domaine, a ainsi interrogé en novembre dernier 21 experts du domaine et 18 ont jugé que les preuves d’efficacité étaient insuffisantes à ce stade, deux ont répondu que c’était incertain et un a jugé cela suffisant.
À l’heure actuelle, le seul document objectif disponible pour se faire une opinion est donc le rapport de la FDA, les données n’ayant toujours pas été publiées. L’an dernier, nous avions soulevé quelques arguments pour et contre à partir des documents présentés par le laboratoire [4]. Voici une mise à jour de ces arguments après l’analyse faite par la commission indépendante de la FDA (Tab. 1).

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