L'expertise scientifique

L’éculizumab dans la neuro­myélite optique avec anticorps anti-aquaporine 4 : de la recherche clinique à son utilisation en pratique courante

Résumé
Les maladies du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) sont un groupe de maladies auto-immunes rares touchant le système nerveux central dont le spectre clinique a été précisé en 2015. Un sous-type fréquent correspond aux patients avec anticorps anti-aquaporine 4, chez qui plusieurs molécules ont montré une efficacité à l’issue d’essais thérapeutiques de phase III publiés en 2020. Parmi eux, l’éculizumab est un anticorps monoclonal ciblant le complément dont l’efficacité semble remarquable dans cette population de patients, limitant dans 96 % des cas l’apparition d’une nouvelle poussée de NMOSD après 96 semaines de suivi. Nous verrons dans cet article à qui s’adresse ce médicament disponible prochainement et quelles sont ses modalités de prescription.

Abstract: Eculizumab in neuromyelitis optic with anti-aquaporin 4 antibodies
Neuromyelitis optical spectrum diseases (NMOSD) are a group of rare autoimmune diseases affecting the central nervous system whose clinical spectrum was clarified in 2015. A common subtype corresponds to patients with anti-aquaporin 4 antibodies, in which several molecules have shown efficacy following phase 3 therapeutic trials published in 2020. Among them, eculizumab is a monoclonal antibody targeting complement. Its efficacy seems remarkable in this patient population, limiting in 96% of cases the occurence of a new relapse of NMOSD after a 96 weeks follow-up. In this article, we will see to whom this drug is available in the near future and how it is prescribed.

Introduction

L’éculizumab (Soliris®) est un anticorps monoclonal ciblant le complément. Il est déjà utilisé dans d’autres indications en traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) et de la myasthénie à anticorps anti-récepteur à l’acétylcholine, généralisée et réfractaire (MGr). À côté de son profil de tolérance qui était déjà en partie connu, les données d’efficacité dans les maladies du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) à anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) en font une molécule redoutablement efficace dans cette indication. Cet article a pour objectif d’aider à bien comprendre le rapport bénéfice/risque attendu avec cette molécule et comment elle se situera dans notre champ de prescription.

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